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基因疗法的三十年风雨上市之路 | 资讯

时间:2020-06-04来源:原创 作者:admin阅读:
  

  原标题:基因疗法的三十年风雨上市之路 | 资讯

  2008年9月,Corey在接受基因治疗4天之后,抬头望向费城动物园的上空,第一次看清了那些五彩斑斓的热气球。八年之后的2017年10月12日,Spark Therapeutics的RPE65基因疗法产品Voretigene neparvovec以罕见的16:0投票比获得了全部FDA咨询委员会委员的支持,赞成其上市用于治疗RPE65突变引起的莱伯氏先天性黑蒙症 (LCA)。虽然基因疗法已经开始显现它的巨大威力,然而医学领域的突破并不是那么容易实现的,基因疗法在过去的几十年间经历了极为曲折的发展历程,才有了今天的成就。

  I

  人类的疾病可以粗略地分为三种类型。第一类是由遗传因素主导的疾病,也就是我们通常所说的遗传病。大多数遗传病的发病率非常低,通常在千分之一到百万分一之间。第二类疾病是由于环境因素主导的疾病 (受遗传因素影响的程度非常小),比如细菌感染,病毒引起的普通感冒,以及骨折。而第三类疾病则是由遗传因素和环境因素共同主导的疾病,比如癌症、高血压。

  很多类似普通感冒等由细菌或病毒感染引起的疾病,由于抗病毒药物、抗生素的存在以及人体强大的免疫系统的作用可以被完全治愈。而类似高血压,阿尔茨海默病等由多基因以及环境因素共同导致的疾病,以现在的医学水平想要实现治愈是极其困难的。那么单纯由遗传因素主导的遗传病其治愈会不会很困难呢?

  遗传病通常可以分为三种类型:单基因遗传病,多基因遗传病和染色体病。相比多基因遗传病的多个基因共同参与,单基因遗传病只是由单个基因突变引起的疾病。由于病因相对清楚,单基因遗传病看起来并不像癌症高血压那样复杂,所以很早以前科学家们就有疑问:既然遗传病是由基因异常引起的,那么通过对基因缺陷进行修复就很有可能治愈该类疾病。

  其实早在沃森和克里克提出DNA的双螺旋结构之后不久,就有人设想运用基因改造来治疗遗传病。虽然我们现在已经很难确定基因疗法这一概念的具体提出时间,但一般被认为基因疗法是从1967年开始被讨论并引起关注的。Marshall Nirenberg在当年的一篇论文中提到利用合成信息来编码细胞的概念,并对基因疗法潜在的有效性进行了讨论。

  1970年初美国橡树岭国家实验室的医生Stanfield Rogers开始了第一次尝试。Rogers此前一直专注于兔乳突病毒 (Shope papilloma virus, SPV)的研究,SPV是一种能够使兔皮肤长出肉疣的病毒。Rogers很早之前就发现SPV感染的兔体内会生成异常的精胺酸酶,而且他们怀疑该病毒能够将编码精氨酸酶的基因整合到宿主细胞上从而表达该酶。此后他们又发现SPV感染的兔血清精氨酸水平下降,于是Rogers决定开始尝试研究SPV病毒的疾病治疗潜力。

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